Nutzenbewertung: Bilanz zum 10. Jahrestag

Foto: Takeda Pharma Seit 10 Jahren gibt es die frühe Nutzenbewertung von neuen Arzneimitteln. Nach Ansicht des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) trägt sie dazu bei, die Gesundheitsversorgung in Deutschland besser zu machen. Pharmaunternehmen bewerten das Verfahren mittlerweile als alles in allem etabliert.

Neue Arzneimittel werden vom auf Basis möglichst aussagekräftiger Daten der pharmazeutischen Hersteller in der Regel im Vergleich zu vorhandenen Therapieoptionen bewertet. Für die wissenschaftliche Bewertung stützt sich der G-BA auf die Zuarbeit des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG), bei Arzneimitteln für seltene Leiden (Orphan Drugs) übernimmt das die Abteilung Fachberatung Medizin des G-BA.
International habe sich Deutschland mit dieser systematischen Beurteilung Anerkennung erworben, meint der G-BA. Und frohlockt, dass das Verfahren auch finanziell greife und der gesetzlichen Krankenversicherung pro Jahr rund 3,2 Mrd. Euro einspare. Mit steigender Tendenz.


„Das AMNOG-Verfahren ist nur als lernendes System denkbar, das in Details immer wieder modifiziert und weiterentwickelt wird. Dies stellt alle Beteiligten vor große Aufgaben, ist aber unumgänglich, um die Funktionsfähigkeit aufrecht zu halten. Insbesondere hat sich in den letzten 10 Jahren gezeigt, dass die Qualität der eingereichten Dossiers kontinuierlich gestiegen ist. In kaum einem anderen Verfahren werden so viele klinische Daten der Öffentlichkeit zur Verfügung gestellt und so Transparenz geschaffen. Der AMNOG-Prozess hat dazu beigetragen, dass in Studien regelhaft Lebensqualitätsdaten erhoben und unterschiedliche Patientengruppen in den Anwendungsgebieten differenziert betrachtet werden", so Prof. Josef Hecken, unparteiischer Vorsitzender des G-BA.

„Derzeit gibt es für mich zwei Herausforderungen für das AMNOG-Verfahren, die gelöst werden müssen: Wie gehen wir mit Arzneimitteln um, die zunächst nur mit einer dünnen Datenbasis auf den Markt kommen? Zwischen 2012 und 2019 waren das im Schnitt immerhin 26 Prozent der neuen Arzneimittel. Für die Wissensgenerierung haben wir hier inzwischen das Instrument der anwendungsbegleitenden Datenerhebung, der Einsatz des Arzneimittels wird möglichst durch qualitätssichernde Vorgaben flankiert. Aber was bedeutet das für den Preis? Denn obwohl der Nutzen oft noch unklar ist, werden gerade hier hohe Preise aufgerufen. Ich denke, wir sollten nicht nur bei diesen Arzneimitteln, sondern grundsätzlich über die Länge der Preisfreiheit sprechen. Nach nur 6 Monaten ist durch die datenbasierte Entscheidung des G-BA klar, ob ein neues Arzneimittel einen zusätzlichen Effekt für die Versorgung bringt oder nicht. Trotzdem gilt der selbstgewählte Preis des Herstellers aktuell 12 Monate lang. Das passt nicht zusammen. Ich persönlich bin dafür, verhandelte Preise ab dem Zeitpunkt der G-BA-Entscheidung gelten zu lassen, also bereits nach 6 Monaten."

Hecken ergänzt weiter: „Außerdem müssen wir die sogenannte Lücke bei den neuen Untersuchungs- und Behandlungsmethoden, den NUB, im Krankenhaus schließen. Stellt der G-BA zum Beispiel bei Arzneimitteln für neuartige Therapien, sogenannten ATMP, Qualitätsanforderungen an ihre Anwendung in Kliniken, ist die Erstattungsfähigkeit durch die gesetzliche Krankenversicherung wegen der komplexen Regelungen zur Vereinbarung von NUB-Entgelten in Kliniken derzeit unklar. Trotz einer zentralen Zulassung dieser Arzneimittel ist ihre Finanzierung und Erstattung im stationären Bereich, anders als im ambulanten Sektor, nicht regelhaft gewährleistet. Um eine zeitnahe unbürokratische Versorgung ohne Einzelfallanträge der in der Regel schwerkranken Patientinnen und Patienten zu ermöglichen, sollten die Rahmenbedingungen für die Erstattung von ATMP gesetzlich klargestellt werden."

Das IQWiG merkt zum Geburtstag an, dass die Datenqualität in den Dossiers der Hersteller für die frühe Nutzenbewertung „breit gestreut" sei. In manchen Fällen seien die Daten unvollständig oder ermöglichten keinen Vergleich mit der vom G-BA festgelegten zweckmäßigen Vergleichstherapie. Das Problem kennzeichnet Thomas Kaiser, Leiter des IQWiG-Ressorts Arzneimittelbewertung: „Die klinischen Studien der Hersteller sind oftmals vorrangig auf die Anforderungen der Zulassungsbehörden ausgerichtet und weniger auf die wichtige Fragestellung der Nutzenbewertung: Welchen Stellenwert hat das neue Arzneimittel gegenüber der bisherigen Standardtherapie?"

Diese Beurteilungsweise ist insbesondere bei den Pharmafirmen nicht unumstritten. Und das war vor allem bei Einführung des neuen Mechanismus so. Inzwischen geben sich die Vertreter der Pharmafirmen konsilianter. So stellt der VfA zu einem der am heftigsten umstrittenen Punkte - der zweckmäßigen Vergleichstherapie (ZVT) fest: „Die Situation hat sich geändert. Immer häufiger wird als ZVT ein Wirkstoff herangezogen, der seinerseits bereits eine Nutzenbewertung durchlaufen und sich als neuer, evidenzbasierter Therapiestandard etabliert hat. Die Latte für neue Wirkstoffe wird damit automatisch höher gelegt; sie zu überspringen, erfordert stets neue Anstrengungen. In jedem Fall steigt damit – auch ohne oder nur bei geringem Zusatznutzen – die Zahl der modernen Therapieoptionen."

Das hört sich weniger nach Kritik als Einsicht in die Gegebenheit an. Die Nutzenbewertung habe sich alles in allem als „bewährtes Verfahren etabliert". Der VfA sieht folgende Herausforderungen:
•die stärkere Einbeziehung von Lebensqualität und die Anerkennung von Methoden zu ihrer Messung;
•der Trend zu beschleunigten Zulassungen mit relativ niedriger Evidenz bei hohem medizinischen Bedarf;
•die bessere Nutzung von Real World Data, auch durch die Digitalisierung,
•sehr hochpreisige Einmal-Therapien mit Aussicht auf Heilung,
•das Ziel eines europaweit harmonisierten HTA-Verfahrens.

Foto: Takeda Pharma; PM 5-2021-4


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