Trends in Pharma & Life Sciences 2024

Um die möglichen Entwicklungen in diesem Jahr skizzieren zu können, blickt Avenga, ein Technologie-Anbieter, zunächst in das vergangene Jahr zurück. Denn dort steckt schon viel Potenzial, das auch zukünftig weiter verfolgt und entwickelt werden wird.

Ein kurzer Rückblick auf 2023

• Katalin Karikó und Drew Weissman haben den Nobelpreis für Physiologie oder Medizin für ihre Forschungsarbeiten erhalten, die den Weg für mRNA-Impfstoffe geebnet haben. Ihre Entdeckung der Technologie zur Stabilisierung von mRNA und zur Vermeidung von Entzündungsreaktionen, ermöglichte die Entwicklung hochwirksamer COVID-19-Immunisierungsstrategien. Ihre Arbeit hat eine neue Plattform für die Medizin geschaffen: die Verwendung von mRNA zur Bereitstellung von Proteintherapien und zur Auslösung von Immunreaktionen.

Die Möglichkeiten von mRNA-Impfstoffen gehen über die Prävention von Infektionskrankheiten hinaus und erweisen sich als Option für die Bekämpfung wie Krebs und seltener genetischer Störungen.

• In Großbritannien ist die erste behördliche Zulassung für eine CRISPR-basierte Therapie erteilt worden, die einen bedeutenden Fortschritt für das Genome Editing darstellt. Die „Geneditierungstechnologie“ CRISPR-Cas9 hat sich schnell von einer wissenschaftlichen Kuriosität zu einer praktikablen Behandlungsmethode für bisher unheilbare genetisch bedingte Krankheiten entwickelt.

Die jüngsten Erfolge bei der Korrektur von Mutationen zeigen, dass die Technik das Potenzial hat, DNA präzise zu verändern, um die Ursachen vieler Erbkrankheiten zu beseitigen. Ende des Jahres folgte die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) mit der Zulassung einer CRISPR-Therapie für die Sichelzellenanämie.

• Google Deep Mind hat experimentiert, um die Ursachen von Krankheiten besser zu verstehen. Ein Projekt konzentrierte sich auf die Identifizierung potenziell schädlicher Mutationen in menschlichen Genen. Die Forscher entwickelten AlphaMissense, eine Anpassung von AlphaFold 2, um mögliche Veränderungen einzelner Aminosäuren in den kanonischen menschlichen Proteinen vorherzusagen. Die Ergebnisse zeigten 71 Millionen vorhergesagte Missense-Varianten. Davon erwiesen sich 32% als pathogen, 11% als unsicher und 57% als wahrscheinlich gutartig. Das Modell hat eine Genauigkeit von 90%, was es zu einem der genauesten Vorhersageinstrumente seiner Art macht.

• Im September 2023 hat im Rahmen der Chan Zuckerberg Initiative, ein von Mark Zuckerberg und Priscilla Chan gegründetes Projekt, die Arbeit an einem KI-basierten Computersystem für die biowissenschaftliche Forschung begonnen. Das Hauptziel des Projekts besteht darin, neue Erkenntnisse zu gewinnen, die den Weg für neue Diagnosemöglichkeiten, die Behandlung von Krankheiten und personalisierte medizinische Ansätze ebnen. Zu diesem Zweck suchen die Forscher nach Wegen, um von einem hypothesengetriebenen zu einem zunehmend datengetriebenen Umfeld überzugehen, und zwar mit Hilfe leistungsfähigerer Fähigkeiten zur Erkennung subtiler Signale in exponentiell wachsenden biologischen Datensätzen.

Top Trends in Pharma & Life Sciences

Avenga ist davon überzeugt, dass „das Jahr 2024 einige entscheidende Veränderungen für die Branche mit sich bringen wird, von neuen Fortschritten in der KI bis hin zu Veränderungen im regulatorischen Umfeld.“

Einige der Trends in der Übersicht:

1. KI-basierte Tools

Diese Tools werden die Arzneimittelforschung beschleunigen und die Präzisionsmedizin ein Stück näher bringen. Im Jahr 2023 erlebten wir einen rasanten Aufstieg der KI-Technologien, der sich voraussichtlich 2024 fortsetzen wird. Heute sind neuronale Netze in der Lage, unzählige biologische Datenpunkte – von Genen und Proteinen bis hin zu klinischen Markern – zu analysieren, neue Unterklassen von Krankheiten zu identifizieren, genetische Faktoren zu erkennen und auf der Grundlage molekularer Profile vorherzusagen, wie Patienten auf Therapien ansprechen werden. 

Diese Fähigkeit, Populationen in ansprechende und nicht ansprechende Patienten zu unterteilen, wird die Entwicklung gezielter und personalisierter Therapien vorantreiben. Zu den wichtigsten Bereichen in der gesamten Forschungs- und Entwicklungspipeline (F&E) gehören die prädiktive Toxikologie, das Moleküldesign, die Target-Entdeckung, die chemische Synthese, die präklinische Analyse und adaptive klinische Studien.

Jüngste Fortschritte in der Verarbeitung natürlicher Sprache (Natural Language Processing, NLP) haben zur Entwicklung generativer KI-Modelle geführt, die in der Lage sind, komplexe medizinische Literatur und Patientendaten zu verstehen. Fein abgestimmte Modelle wie Med-PaLM und Med-PaLM 2 zeigen ein großes Potenzial für die Analyse der riesigen Mengen an genomischen und klinischen Daten, die für die Präzisionsmedizin erforderlich sind und die die einzigartige Biologie eines Patienten analysiert und optimale Interventionen vorhersagt.

Beispielsweise kann ein Arzt die elektronische Krankenakte eines Patienten in ein generatives KI-System eingeben, das die Symptome, die Krankengeschichte, die Ergebnisse von Biopsien und Bluttests enthält. Das System kann diese Informationen dann mit den neuesten Daten aus der Krebsforschung und klinischen Studien verknüpfen, um gezielte Therapien zu ermitteln, die dem molekularen Profil des Tumors des Patienten entsprechen. Je mehr Patientendaten hinzugefügt werden, desto besser wird das System in der Lage sein, Vorhersagen zu treffen.

Gleichzeitig wird die generative KI für die Früherkennung von Krankheitsausbrüchen immer wichtiger, da die prädiktive Analytik neue Möglichkeiten eröffnet. Die Mustererkennung, die auf multimodale Daten aus Labors, Wearables und elektronischen Patientenakten angewandt wird, kann subtile erste Veränderungen erkennen, die auf schwere Krankheiten hindeuten. Wenn Algorithmen beispielsweise unspezifische Symptome mit Risikofaktoren verknüpfen, könnten sie bei akuten Nierenschäden weitere Folgeuntersuchungen veranlassen, bevor irreversible Schäden auftreten.

2. CRISPR-Therapien

Globale Gesundheitsbehörden werden CRISPR-Therapien genau beobachten. Im Jahr 2024 könnte es weitere Fortschritte bei CRISPR-basierten Therapien geben, da nach der historischen britischen Zulassung der CRISPR-Therapie Casgevy für Sichelzellanämie und Beta-Thalassämie im Jahr 2023 weitere internationale Zulassungen erwartet werden. Da es sich bei der Zulassung in Großbritannien um eine historische Premiere handelt, befindet sich der Bereich noch im Anfangsstadium. Klinische Studien, die auf die genetischen Ursachen verschiedener komplexer Krankheiten abzielen, werden im Laufe des Jahres weitere Daten zur Sicherheit und Wirksamkeit liefern.

Wenn diese Studien die Endpunkte erreichen und ein solides Nutzen-Risiko-Profil zeigen, können Unternehmen wie CRISPR Therapeutics, Editas Medicine oder Regeneron Pharmaceuticals Studien in der Spätphase einleiten und weitere Zulassungsanträge vorbereiten, auch wenn der Zeitplan schwer vorherzusagen ist. 

Für den Gesamtmarkt der CRISPR-Genomeditierung prognostiziert Bloomberg ein Wachstum von ca. 1,08 Mrd. US-Dollar im Jahr 2021 auf ca. 15,84 Mrd. US-Dollar im Jahr 2028 mit einer CAGR von ca. 29,50%. Mit einem transformativen therapeutischen Potenzial und einem prognostizierten jährlichen Wachstum von bis zu 30% bleibt die CRISPR-Genom-Editing-Pipeline bis Ende der 2020er Jahre eine der am aufmerksamsten verfolgten und spannendsten Möglichkeiten der Branche.

3. mRNA-Impfstoffe

Die Entwicklung von mRNA-Impfstoffen wird sich ausweiten und ein breiteres Spektrum von Krankheiten abdecken

Bis Ende 2024 werden wir wahrscheinlich einige Fortschritte bei mRNA-Impfstoffen gegen ein breiteres Spektrum von Krankheiten sehen, darunter Malaria, HIV, Tuberkulose und Tollwut. Von den mRNA-Programmen, die sich über COVID-19 hinaus mit den wichtigsten Infektionskrankheiten befassen, könnte das auf Influenza ausgerichtete Programm am ehesten praktische Auswirkungen haben. Sowohl saisonale Grippeepidemien als auch unvorhersehbare Pandemien verursachen trotz Impfkampagnen eine hohe Sterblichkeit und wirtschaftliche Belastung. Dies könnte der Zeitpunkt für einen Wandel sein.

4. Mental Health

Die wachsende Aufmerksamkeit für psychische Gesundheit wird die Nachfrage nach innovativen Lösungen erhöhen

Schon bevor die COVID-19-Pandemie Isolation und Einsamkeit in den Fokus rückte, wurden psychische Störungen als weltweit wachsende Krise erkannt. Ende 2023 unterstrich die WHO diese seit langem schwelende Epidemie, indem sie Einsamkeit zu einer globalen Bedrohung für die öffentliche Gesundheit erklärte. Vor COVID-19 wurde geschätzt, dass weltweit mehr als eine Milliarde Menschen von Krankheiten wie Depressionen und Angstzuständen betroffen sind.

Laut The Lancet ist die Zahl der Menschen mit depressiven Symptomen in den letzten Jahren weltweit um 28% von 193 Millionen auf 246 Millionen gestiegen. Auch die Prävalenz von Angststörungen ist bis 2021 um 25% von 298 Millionen auf 374 Millionen gestiegen. Da das Bewusstsein und die Diagnoseraten weiter steigen, wird die Nachfrage nach wirksameren Behandlungen und Unterstützungssystemen wahrscheinlich weiter zunehmen.

Digitale Therapien und Telemedizin für die psychische Gesundheit werden 2024 stark nachgefragt werden, da in vielen Ländern der Zugang zu einer qualitativ hochwertigen psychischen Gesundheitsversorgung unzureichend ist. Digitale Lösungen wie Chatbots, Selbsthilfe-Apps und Online-Beratung können helfen, diese Lücken zu schließen. Eine Prognose von Deloitte geht davon aus, dass der globale Markt für digitale Therapien von 3,4 Milliarden US-Dollar im Jahr 2021 auf über 13 Milliarden US-Dollar im Jahr 2026 anwachsen wird.

5. Big Tech

Big Tech wird sich zunehmend auf Gesundheit und Biowissenschaften konzentrieren: Tech-Giganten haben es sich zum Ziel gesetzt, das Gesundheitswesen und die Biowissenschaften zu verändern, indem sie ihre Fähigkeiten in der Datenanalyse, Cloud-Infrastrukturen und KI-Kenntnisse in diesen riesigen Sektor einbringen. Das Jahr 2024 wird eine Beschleunigung dieser Bemühungen zeigen.

Amazon hat kürzlich einen neuen Dienst namens Amazon HealthScribe eingeführt, der diesen Trend veranschaulicht. Amazon Web Services (AWS), die lukrative Cloud-Computing-Sparte des Unternehmens, hat HealthScribe 2023 auf den Markt gebracht. Dieser neue medizinische Sprache-zu-Text-Dienst nutzt die Natural Language Processing (NLP)-Technologie von AWS, um Arzt-Patienten-Gespräche präzise zu transkribieren. Das medizinische Personal kann diese Transkripte nutzen, um Patientenakten zu aktualisieren und die Versorgung zu verbessern. Dieser Wachstumstrend deutet darauf hin, dass einige der großen Technologieunternehmen KI nutzen werden, um mehr hochwertige Gesundheitsanwendungen auf den Markt zu bringen.

Microsoft hat seine Position im US-Gesundheitswesen 2023 durch Partnerschaften mit führenden Anbietern wie Mercy und Teladoc Health gestärkt, um KI-basierte Lösungen zur Unterstützung klinischer Entscheidungen zu entwickeln. Bei der Vielzahl von Werkzeugen, die Gesundheitsorganisationen zur Verfügung stehen, sieht es gut aus, dass KI in diesem Jahr in kritischen Arbeitsabläufen im Gesundheitswesen breiter eingesetzt wird. Dank der Cloud-Dominanz von Azure ist Microsoft auch in der Lage, mehr Gesundheitsdaten und Analyseanwendungen zu hosten.

Googles Gesundheitsinitiativen wie Google Health Studies und Google Health AI haben den Grundstein für den großen Vorstoß des Unternehmens im Jahr 2024 gelegt. Darüber hinaus wird DeepMinds AlphaFold, das die Struktur von Proteinen entschlüsselt und damit die Entdeckung von Medikamenten unterstützt, greifbare Ergebnisse liefern. Je mehr Entdeckungen DeepMind von Google macht, desto mehr wird darüber spekuliert, wie transformativ seine KI für die Biowissenschaften sein könnte.

NVIDIA hat 2023 mit seiner KI-on-Demand-Plattform BioNeMo für Aufsehen gesorgt. Die fortschrittlichen neuronalen KI-Modelle von BioNeMo, die Ende 2023 auf den Markt kommen sollen, bieten Ärzten klinische Entscheidungshilfen. Branchenanalysten gehen davon aus, dass NVIDIA BioNeMo bis 2024 modalitätenübergreifend ausbauen wird, indem das Unternehmen sein Clara Healthcare Application Framework und Partnerschaften mit führenden Unternehmen der medizinischen Bildgebung nutzt, um auf dem Markt zu expandieren.

6. Gesundheitsdaten

Eigentumsverhältnisse und der Schutz von Gesundheitsdaten werden zu den wichtigsten Trends der Branche gehören:

Tragbare Geräte, mobile Anwendungen, elektronische Patientenakten und genomische Tests tragen zu einem wachsenden Pool digitaler Gesundheitsdaten bei, in dem sehr persönliche Details über einzelne Personen erfasst und analysiert werden. Fortgeschrittene Analysen mit KI-Algorithmen können nun Schlussfolgerungen ziehen und Ergebnisse vorhersagen, indem sie die Gesundheitsdaten auf Bevölkerungsebene in riesigen Datensätzen zusammenfassen. Das bedeutet, dass der Umgang mit diesen Daten von großem Wert ist, aber auch große Risiken birgt.

7. Antibiotika-Forschung

Zunehmende antimikrobielle Resistenzen werden die Antibiotika-Forschung vorantreiben: In der Vergangenheit litt die Antibiotikaforschung unter den negativen Auswirkungen des Marktes und dem Mangel an „Renommee“ im Vergleich zu anderen Forschungsfeldern. Die zunehmende Resistenz gegen antimikrobielle Wirkstoffe macht die Erforschung neuer Antibiotika jedoch dringend erforderlich.

Pharmaunternehmen haben wenig finanziellen Anreiz, teure neue Antibiotika zu entwickeln, wie ein Artikel von Nature zeigt. Die wachsende globale Krise und die Bedrohung der öffentlichen Gesundheit sollten jedoch Anlass sein, mehr öffentliche Forschungsgelder und Subventionen zur Verfügung zu stellen. Da die Pipeline wirksamer Antibiotika versiegt und die Bedrohung durch unheilbare Infektionen zunimmt, erkennen Regierungen und Behörden, dass dringende Maßnahmen zum Wohle der Allgemeinheit erforderlich sind. Mehr finanzielle Mittel, Anreize und strengere Studien für neue Antibiotika sind wahrscheinlich, um ein drohendes post-antibiotisches Zeitalter zu verhindern, in dem besiegt geglaubte Krankheiten oder leichte Verletzungen wieder tödlich sein könnten.

8. Fusionen

Fusionen und Übernahmen im Gesundheitswesen werden zunehmen, und für 2024 wird eine Konsolidierungswelle erwartet. In einem Bericht der Investmentbank Jefferies vom November 2023 wurden 600 Führungskräfte aus dem Gesundheitswesen befragt. Demnach erwarten 68%, dass die Zahl der Fusionen und Übernahmen im nächsten Jahr steigen wird. Und 60% glauben, dass andere Gesundheits- und Pharmagiganten und nicht Finanzinvestoren oder große US-Technologieunternehmen die Hauptakteure sein werden.

Im Zuge der Konsolidierung ist ein Angebot für die systemweite Platzierung von Arzneimitteln entscheidend geworden. Da integrierte Liefersysteme den Käuferkreis einschränken, müssen Pharmaunternehmen ihre Portfolios erweitern, um den von den aufstrebenden Versorgungsnetzen formulierten Zielen gerecht zu werden. 

Effektive Koordination und gezielte Ansprache von Entscheidungsträgern im gesamten System werden über den kommerziellen Erfolg in einer zunehmend zentralisierten Gesundheitslandschaft entscheiden. Darüber hinaus wird es wahrscheinlich zu kreativen Partnerschaften und Vertragsmodellen kommen, da die Pharmaunternehmen bestrebt sein werden, ein Gleichgewicht zwischen Unternehmensrenditen und den Bedürfnissen konsolidierter Kundennetzwerke zu finden.