Überarbeitung der EU-Reform für Orphan Drugs

Mal gucken, ob die Prognose zu positiv gewesen ist. Denn eigentlich sollte die Reform bereits im Frühjahr stehen. Anna-Eva Ampelas, Leiterin des Referats für Medizinprodukte in der Generaldirektion Gesundheit der Kommission, versuchte während der Ausschusssitzung am 8. November zu beschwichtigen. Die Referatsleiterin erklärte, dass die Überarbeitung zusammen mit anderen Gesetzgebungsmaßnahmen im Rahmen der pharmazeutischen Strategie der EU kommen werde, einschließlich einer Überarbeitung der allgemeinen pharmazeutischen Gesetzgebung und der Gesetzgebung über pädiatrische Arzneimittel.

Status quo Orphan Drugs

Sogenannte Orphan Drugs sind Arzneimittel gegen seltene Leiden, die fünf von 10.000 Menschen oder weniger betreffen. Darunter fallen aber auch Arzneimittel, die durch den Umsatz die Forschungs- und Entwicklungskosten nicht ausgleichen können. Die momentanen Regelungen sind in 2000 eingeführt worden mit dem Ziel bessere Anreize für die Entwicklung von Arzneimitteln für seltene Erkrankungen zu schaffen.

Kritik an der bisherigen Verordnung

Die Kommission kritisiert bei der jetzigen Verordnung, dass die medizinischen Bedürfnisse von Patient:innen mit seltenen Krankheiten nicht ausreichend berücksichtigt werden. Aber gleichzeitig ist eine Frage der Kosten und eine zunehmende Herausforderung für die Gesundheitssysteme in der EU. Es gibt zu dem Ungleichheiten beim Zugang zu Medikamenten und es fehlen Anreize für die Entwicklung neuer Arzneimittel für seltene Krankheiten.

Ampelas betonte, die überarbeitete Gesetzgebung solle „die Entwicklung von Therapien für alle seltenen Krankheiten weiter intensivieren“, aber es müsse „spezielle Maßnahmen in Betracht gezogen werden, um die Entwicklung von Medikamenten in den Bereichen, in denen es keine Behandlung gibt, zu fördern.“ Sie sagte aber auch, dass die Probleme in Sachen Preisgestaltung gelöst werden müssen.

Forderungen der EU-Abgeordneten

Die Abgeordneten forderten die Kommission auf, eine bessere Definition des Begriffs „ungedeckter medizinischer Bedarf“ zu finden. Diedre Clune führte im Namen der Europäischen Volkspartei (EVP) an, dass „eine enge Definition dazu führen könnte, dass weniger Arzneimittel für seltene Krankheiten zur Verfügung stehen.“ Darauf versicherte Ampelas, der Vorschlag werde eine Definition enthalten, die auf dem Schweregrad der Krankheit und der Verfügbarkeit von Behandlungen basiere.

Clune und einige ihrer Parlamentskolleg:innen fordern auch, kleinere und mittlere Unternehmen (KMU) stärker in die Entwicklung von Medikamenten für seltene Krankheiten einzubeziehen und die Regeln differenzierter auszugestalten, um Unternehmen aller Größenordnungen gerecht zu werden. Mehrere Abgeordnete zeigten sich zudem besorgt darüber, dass die EU bei Forschung und Entwicklung und klinischen Studien hinter anderen Ländern wie den USA zurückbleiben könnte.

Es wurden auch Fragen zur möglichen gemeinsamen Beschaffung von Orphan Drugs gestellt, eine Forderung, die der tschechische Gesundheitsminister Vlastimil Válek im April 2022 erhoben hatte. Diese Möglichkeit wird geprüft.