IQWiG: Kritik an 1-armigen Studien

Die Kritik vom IQWiG lautet: 1-armige Studien mögen für die Wirkstoff-Zulassung ausnahmsweise ausreichen – für Health Technology Assessments aber nicht. Sie behindern Verbesserungen der Versorgung, statt sie zu beschleunigen.

Die EMA würden zwar richtig dabei liegen, dass Studien ohne Vergleichsarm mit Verzerrungen einhergehen und kausale Effekte auf dieser Basis im Allgemeinen kaum abgeschätzt werden können. Klare Kriterien zur Begrenzung der Zulassung auf Basis solcher Studien auf äußerst seltene Ausnahmesituationen fehlen aber.

Vorbild FDA 

Dem Institut fehlt auch eine Empfehlung in Sachen externer Kontrollen – anders als in einem im Februar veröffentlichten Leitfaden der Food and Drug Administration (FDA) in den USA.

Beate Wieseler, Leiterin des IQWiG-Ressorts Arzneimittelbewertung, findet, dass „die FDA klipp und klar sagt, dass die Chancen, nur mit einer externen Kontrolle die Wirksamkeit eines Arzneimittels nachzuweisen, nicht gut stehen, und rät nachdrücklich zu einem Studiendesign mit interner Kontrolle – auch für seltene Erkrankungen. 

Sie benennt auch konkrete Situationen, in denen extern kontrollierte Studien generell ungeeignet sind, zum Beispiel, wenn der natürliche Verlauf der Krankheit nicht hinreichend bekannt ist oder stark variieren kann. Die EMA sollte diese Punkte in ihr Reflexionspapier aufnehmen.“

Beschleunigung: kein Selbstzweck

1-armige Studien können in seltenen Fällen die Sicherheit und Wirksamkeit eines neuen Wirkstoffs gut genug belegen, um von Regulierungsbehörden eine Marktzulassung zu erhalten. Aber wenn es um den tatsächlichen Einsatz in einem Gesundheitssystem geht, muss der Wirkstoff mit bereits verfügbaren Behandlungsoptionen verglichen werden – und zwar möglichst bald, betont das IQWiG.

Wieseler empört sich:

„Indem die EMA öffentlich über die Möglichkeiten und Begrenzungen 1-armiger Zulassungsstudien sinniert, ohne aus deren Nachteilen Konsequenzen zu ziehen, erweist sie sowohl den Herstellern als auch den Patientinnen und Patienten einen Bärendienst. Effizient ist Arzneimittelentwicklung dann, wenn neue Wirkstoffe sofort adäquat in der Versorgung eingesetzt werden können. Dazu sollte man von Anfang an auf Studien setzen, die sowohl für die Zulassung als auch für die Einordnung in die Versorgungslandschaft mittels eines Health Technology Assessments (HTA) geeignet sind. 

Es kann nicht um einen beschleunigten Marktzugang an sich gehen, sondern um einen zügigen evidenzbasierten Zugang in die Versorgung – zum Nutzen der Patientinnen und Patienten.“