Real World Data: Mehr Bedeutung bei neuen Therapieoptionen

Was sind RWD

Real World Data sind laut der europäischen Zulassungsbehörde EMA im Versorgungsalltag generierte Routinedaten, die den Gesundheitsstatus oder die Versorgung von Patientinnen und Patienten anhand unterschiedlicher Quellen – wie Registern – beschreiben. In der Vergangenheit wurden Registerdaten häufig eine mangelnde Datenqualität und -validität nachgesagt.  

Dem Vorwurf hält Dr. Miriam Schlangen, in der Geschäftsführung des Mukoviszidose e.V. verantwortlich für den Fachbereich Forschung, Therapieförderung und Gesundheitspolitik, entgegen: 

„Das Deutsche Mukoviszidose-Register, das der Mukoviszidose e.V. seit 1995 betreibt, erfüllt sehr hohe Datenqualitätsstandards und liefert die Grundlage für wissenschaftlich fundierte Aussagen zur Optimierung der Therapie von Menschen mit Mukoviszidose. Es ist die einzige Quelle in Deutschland, die umfassende Daten über die Versorgungs- und Gesundheitssituation von CF-Patienten bietet. Wir freuen uns, dass diese Daten zunehmend für Publikationen genutzt werden und unterstützen diese Vorhaben sowohl inhaltlich als auch finanziell.“


Daten aus Registern

Die im Juli 2023 in der Fachzeitschrift THE LANCET Regional Health Europe veröffentlichte Registerpublikation zeigt, dass die RWD aus dem Deutschen Mukoviszidose-Register mit den Ergebnissen randomisierter klinischer Studien übereinstimmen und den Einsatz der Wirkstoffkombination ETI (Elexacaftor, Tezacaftor, Ivacaftor) als hochwirksame Behandlungsoption für Menschen mit Mukoviszidose bestätigen.

In der Registerkohortenstudie wurden positive Auswirkungen von ETI auf die Lungenfunktion, den Ernährungszustand, die Häufigkeit pulmonaler Exazerbationen und den Schweißchlorid bei Menschen mit Mukoviszidose identifiziert. So stieg die Lungenfunktion FEV1% um 11,3 %, der BMI (Body Mass Index) stieg sowohl bei Kindern und Jugendlichen als auch bei Erwachsenen, und die Lungenexazerbationen gingen um 75,9% zurück.  


Werden wichtiger: Registerdaten für die Medikamenten-Zulassung


Durch die Beschleunigung der Medikamenten-Zulassung kommen immer mehr Wirkstoffe ohne ausreichende Studiendatenbasis auf den Markt. RWD können nicht die Lösung für alle Herausforderungen im Bereich der Zulassung und Nachbeobachtung von neuen Medikamenten sein, Daten aus etablierten und qualitativ hochwertigen Registern wie dem Deutschen Mukoviszidose-Register können aber einen wichtigen Beitrag dazu leisten, um eine ausreichende Evidenz für die Beurteilung neuer Arzneimittel zu generieren.