Mit dem Rare Disease Innovation Hub möchte die FDA, die Herausforderungen in der Behandlung seltener Krankheiten aktiv angehen und den Fortschritt durch offene Kommunikation und gezielte Zusammenarbeit fördern. (Foto: Screenshot Website / PM—Report)
Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) möchte sich verstärkt bei der Entwicklung von Therapien für seltene Krankheiten engagieren und hat dafür den Rare Disease Innovation Hub ins Leben gerufen.
Wichtiger Faktor: Feedback miteinbeziehen
Ein wichtiger Bestandteil des Hubs ist die Einbeziehung von Feedback aus der Community. So veranstaltete die FDA im Oktober eine öffentliche Versammlung, bei der Vertreter:innen von Patientenorganisationen, Forschung, Industrie und weitere Akteure darüber diskutierten, wie der Hub seine Prioritäten setzen und die Zusammenarbeit optimieren kann.
Als zentrale Ansprechpartnerin wurde Amy Comstock Rick zur Direktorin für strategische Koalitionen ernannt. Sie bringt mehr als 20 Jahre Erfahrung im Gesundheitswesen und in der Interessenvertretung mit und wird die strategische Agenda des Hubs vorantreiben.
Bündelung von Expertise
Der Hub soll die Expertise des Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) und des Center for Drug Evaluation and Research (CDER) bündeln und durch ein neues kollegiales Modell auf wissenschaftliche und regulatorische Fragen in der Entwicklung von Produkten für seltene Krankheiten reagieren. Ein Lenkungsausschuss und ein gemeinsamer Policy- und Portfolio-Rat sollen dabei helfen, die Entwicklung und Verfügbarkeit effektiver Therapien weiter zu beschleunigen.
Mit dem Rare Disease Innovation Hub unterstreicht die FDA ihr Engagement, die Herausforderungen in der Behandlung seltener Krankheiten aktiv anzugehen und den Fortschritt durch offene Kommunikation und gezielte Zusammenarbeit zu fördern.
Die wichtigsten Punkte zum Rare Disease Innovation Hub im Überblick:
- Einrichtung des Rare Disease Innovation Hub: Die FDA hat den Rare Disease Innovation Hub ins Leben gerufen, eine zentrale Anlaufstelle zur Förderung der Arzneimittelentwicklung und Zusammenarbeit in Bezug auf seltene Krankheiten. Ziel ist es, Hürden für Innovationen in diesem Bereich zu überwinden und neue Ansätze zu entwickeln.
- Community-Feedback und öffentliche Versammlung: Im Oktober 2024 veranstaltete die FDA eine öffentliche Versammlung, um Rückmeldungen von Patientenvertretern, Forschern und anderen Stakeholdern einzuholen. Das Feedback wird genutzt, um die Prioritäten und Initiativen des Hubs zu formen.
- Neue Direktorin für strategische Koalitionen: Amy Comstock Rick wurde als Direktorin für strategische Koalitionen ernannt.
- Struktur des Hubs: Der Hub setzt auf ein zentrumsübergreifendes Modell der FDA, das CBER und CDER integriert. Ein Lenkungsausschuss und der neue CBER-CDER Rare Disease Policy and Portfolio Council sollen wissenschaftliche, regulatorische und politische Themen bündeln und fördern.
- Ziel der Zusammenarbeit: Der Hub möchte die Entwicklung sicherer und effektiver Therapien durch verbesserte interne Kooperation und offene Kommunikation mit der Community der seltenen Krankheiten beschleunigen.
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